塞替派是一种烷化剂，具有很好的透过血脑屏障的能力。目前已被广泛用于治疗多种淋巴造血系统疾病及造血干细胞移植预处理，其在中枢神经系统淋巴瘤的诱导化疗及中枢神经系统侵犯的预防和治疗方面也显示出良好的临床效果。

中国造血干细胞移植数量逐年上升，2013年仅不到4000例，2024年已超过2.3万例，其中异基因移植达到1.6万例。

β地中海贫血是指一组由β珠蛋白基因突变或缺失引起的遗传性疾病，可导致血红蛋白合成定性缺陷。基于临床和实验室检查结果，将地中海贫血分为三种主要形式，包括(i)重型β地中海贫血(TM)，即输血依赖性疾病的最严重形式，也称为"库利贫血"或"地中海贫血"；(ii)中间型β地中海贫血(TI),其临床严重程度低于TM；和(iii)轻型地中海贫血，也称为"β地中海贫血基因携带者","β地中海贫血特征"或"杂合子β地中海贫血"。

重型β地中海贫血(TM)是β地中海贫血最严重形式，临床上通常在6-24月龄检测到。 到目前为止，人们认识到造血干细胞移植(HSCT)是TM的唯一潜在治愈方法。

β地中海贫血患病率在地中海人群中更高，在东南亚和非洲相对常见。全球约1.5%的人群(约8000-9000万人)为地中海贫血基因携带者，每年全球约有68,000名儿童出生时患有地中海贫血。

基于现有发病率研究的数据，地中海贫血被认为是在中国是较为常见的遗传性溶血性疾病之一。中国β地中海贫血的估计患病率为2.21%，每年有所波动。TM 的发生率随地理区域的不同而变化。